Պարոքսիզմային գիշերային հեմոգլոբինամիզությունն (ՊԳՀ) արյունաստեղծ ցողունային բջիջների հազվադեպ, ձեռքբերովի կլոնային հիվանդություն է, որը հանգեցնում է կոմպլեմենտի ներգործության նկատմամբ զգայունության բարձրացման և էրիթրոցիտների քայքայման հետևանքով առաջացած սակավարյունության: Սակավարյունության և արյունաքայքայման հետ կապված կլինիկական նշաններից բացի, ՊԳՀ-ն կարող է բարդանալ թրոմբոզով և ոսկրածուծի ապլազիայով։ Կոմպլեմենտի եզրափակիչ ուղու բաղադրիչների արգելակիչների (C5 արգելակիչների) մշակումը հնարավորություն է տվել թրոմբոզային բարդությունները նվազեցնելու միջոցով բարելավելու հիվանդների կանխատեսումը, ինչպես նաև՝ կյանքի որակը՝ սակավարյունության նվազեցման միջոցով: Այնուամենայնիվ, հիվանդների 40%-ը C5 արգելակիչներով բուժվելիս մշտական փոխներարկման կարիք է ունենում՝ արտանոթային արյունաքայքման առկայության կամ կոմպլեմենտի անբավարար պաշարման պատճառով: Այս համատեքտսում մշակվել են կոմպլեմենտի սկզբնական ուղիների բաղադրիչների արգելակիչներ (C3-ի և B կամ D գործոնների արգելակիչներ): Դրանց տեղը բուժական ռազմավարության մեջ դեռևս հստակեցման կարիք ունի։

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare, acquise et clonale de la cellule souche hématopoïétique conduisant à une sensibilité accrue à l’action du complément et à une anémie par hémolyse corpusculaire. En dehors des signes cliniques liés à l’anémie et à l’hémolyse, l’HPN peut se compliquer de thromboses et d’une aplasie médullaire. Le développement des inhibiteurs terminaux du complément (inhibiteurs de C5) a permis d’améliorer le pronostic des patients, en diminuant les complications thrombotiques mais également en améliorant la qualité de vie via la réduction de l’anémie. Cependant, 40 % des patients ont des besoins transfusionnels persistants sous inhibiteurs de C5, du fait de la présence d’une hémolyse extravasculaire ou d’un blocage insuffisant du complément. Dans ce contexte, des inhibiteurs proximaux du complément (inhibiteurs de C3, des facteurs B ou D) ont été développés. Leur place dans la stratégie thérapeutique reste à définir.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare acquired disorder ofhematopoietic stem cells, characterized by increased sensitivity to the lytic action of complement, corpuscular hemolytic anemia. Main complications are thrombotic events, aplastic anemia and clonal evolution. Development of terminal complement inhibitors (C5 inhibitors), improves prognosis of PNH patient through less thrombotic events, and improves quality of life by tapering transfusion requirement. However, 40% of patients have persisting punctual or regular transfusions needs under C5 inhibitors, due to extravascular hemolysis or insufficient complement blockade. In this context, proximal complement inhibitors (C3, B or D factors) have been developed and show resolution of extravascular hemolysis and maintenance of intravascular hemolysis control. Their place in the therapeutic strategy is still to be defined.

Аннотация отсутствует